Aggiungi un posto al tavolo. A quello della ricerca scientifica, della valutazione dei farmaci e dei percorsi di cura. Il posto è quello dei pazienti, che con la loro voce possono far luce su aspetti che non vengono indagati dai medici e che, invece, possono migliorare le condizioni di salute dei malati e rendere il sistema sanitario più efficiente e sostenibile.

Se i pazienti sono protagonisti, ricerca e sanità migliorano

Cosa sono i Pros

La sedia da aggiungere al tavolo è quella dei Pros (Patient reported outcomes), acronimo che si traduce con “esiti riferiti dai pazienti”: questionari, scale e misurazioni che il paziente compila da solo, senza intermediazioni di medici e familiari, e che vogliono fotografare la sua situazione. L’obiettivo non è tanto capire se il farmaco o la terapia che si segue funziona, quanto concentrarsi sulla sua qualità di vita: come vive, cosa deve fare per seguire la cura che gli è stata prescritta, quali sintomi ha, di quali effetti indesiderati fa esperienza.

“Misure che esistono già da tempo in medicina, ma che ora è il momento di inserire in modo strutturato, insieme con altre valutazioni, all’interno dei processi che disegnano la salute: dalla ricerca alla clinica e all’assistenza sanitaria”, ha affermato Oriana Ciani, ricercatrice nel Centro di ricerche sull’Assistenza sanitaria e Sociale Sda Bocconi, durante il talk “La parola ai pazienti” al Festival di Salute. “D’altronde, la salute si costruisce con i cittadini, sani e non. Oggi, soprattutto nella cura delle malattie neurologiche, catturare la prospettiva della persona significa fare diagnosi in tempi più celeri, prevenire e trattare la progressione di malattia in maniera più efficace. Non è, quindi, solo un bisogno sociale, ma una necessità scientifica”, ha ribadito Paola Zaratin, direttrice scientifica dell’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (Aism) e della sua Fondazione.

Ascoltare i pazienti per aumentare la sostenibilità del sistema sanitario

La voce dei malati rari

Il valore scientifico dell’ascolto dei pazienti appare ancora più chiaro nel caso delle malattie rare, dove la difficoltà della diagnosi e della cura è tale che l’esperienza del malato risulta fondamentale. “Per la nostra comunità è importante la misurazione non solo degli effetti clinici di una terapia, ma anche quella degli effetti che la cura ha sulla vita: spesso, infatti, abbiamo farmaci che hanno un uguale effetto clinico ma hanno effetti molto diversi sulla qualità di vita – ha spiegato Annalisa Scopinaro, presidente della Federazione Italiana Malattie Rare-Uniamo – Per questo ci battiamo per l’introduzione all’interno del percorso di approvazione delle terapie dei Pros”.

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I Pros negli studi clinici

Insomma, per i pazienti non ci sono dubbi: queste misurazioni dovrebbero essere considerate delle prove scientifiche, come quelle di efficacia. Utopia? Magari no, ma la strada è lunga. Lo dimostrano i dati di un progetto, Pro4All, che vede unite diverse associazioni di pazienti, società scientifiche e l’Università Bocconi. “Stiamo studiando cosa succede sul fronte dei Pros e abbiamo visto che in sei anni queste misure sono state considerate all’incirca nel 60% delle nuove approvazioni gestite dall’Agenzia europea del farmaco. Vengono, però, considerati obiettivi secondari, se non accessori», ha sottolineato Ciani. Lo sforzo del progetto, quindi, è stato raggruppare gli strumenti disponibili nelle differenti patologie e i pazienti sulla base della letteratura scientifica e di sensibilizzare politica e istituzioni, affinché questi strumenti vengano incentivati.

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Un Manifesto per cambiare la valutazione dei farmaci

“Il merito di Pro4All è aver portato il tema dei Pros all’attenzione della politica e della Sanità. Ora abbiamo bisogno di raccogliere molti dati, in modo da rendere più facile per le agenzie regolatorie l’introduzione dell’esperienza dei pazienti nei processi decisionali”, ha aggiunto Zaratin. Di nuovo, il caso delle malattie rare può essere un banco di prova: “La nostra presenza ai tavoli dell’agenzia regolatoria è un’abitudine e credo che i tempi siano maturi, perché la voce dei pazienti sia inserita nei processi di valutazione delle cure”, ha concluso Scopinaro. Queste sono, peraltro, le richieste del Manifesto che il progetto ha prodotto. Le altre riguardano la sensibilizzazione del mondo della ricerca e della Sanità, la necessità di divulgare il tema dei Pros e promuoverne l’uso. Infine, finanziare le iniziative di ricerca clinica e cura che abbiano l’obiettivo di validare l’uso di strumenti digitali per facilitarne l’adozione nella ricerca, nelle sperimentazioni e nella gestione clinica.