Daraxonrasib è un farmaco orale che prende di mira una proteina mutata nella stragrande maggioranza dei tumori al pancreas (Ras) che ha mostrato risultati importanti nella lotta alla malattia, spingendo la Food and Drug Administration (Fda) ad approvare la terapia. Ma la situazione in Europa, e in Italia, è in stallo, lasciando i pazienti che potrebbero beneficiare del trattamento senza terapia. Ed è per questo che oggi l’Associazione Italiana di Oncologia Medica (Aiom) chiede all’azienda produttrice, Revolution Medicines, di avviare un programma di uso compassionevole per daraxonrasib.

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Una nuova opportunità contro il tumore al pancreas

Ogni anno in Italia si registrano circa 13600 casi di nuove diagnosi di tumore al pancreas, distribuiti più o meno ugualmente tra uomini e donne, ed è una delle malattie oncologiche più difficili da trattare, con quasi 14900 decessi e una sopravvivenza a cinque anni che oscilla tra l’11% e il 12% (I numeri del cancro 2025). Per questo i risultati dello studio RASolute 302 presentati all’ultimo congresso americano di oncologia clinica, che avevano mostrato la capacità del farmaco di raddoppiare la sopravvivenza globale di pazienti con malattia metastatatica e già trattati con chemioterapia, sono stati accolti con entusiasmo. “Da decenni non vi erano significativi progressi in questa neoplasia difficile da trattare – commenta Massimo di Maio, presidente Aiom – Ora si pone il problema di accesso alla terapia, che non è disponibile al di fuori degli Stati Uniti. L’azienda farmaceutica che la produce, Revolution Medicines, aveva avviato negli Usa un programma di expanded access, cioè di accesso allargato, garantendo così la disponibilità del trattamento prima dell’approvazione regolatoria da parte di Fda. In Europa, invece, non è stato aperto alcun programma di uso compassionevole e non vi sono notizie di sottomissione del dossier registrativo da parte dell’azienda all’Ema, l’agenzia regolatoria europea, per l’approvazione del farmaco. Ma i pazienti non possono aspettare”.

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L’appello di pazienti e oncologi

Solo ieri, su Quotidiano Nazionale, era uscito l’appello di una figlia che, rivolgendosi al presidente della Repubblica, chiedeva aiuto per velocizzare l’accesso al farmaco. Oggi a farlo solo gli stessi oncologi, intimoriti dalle possibili conseguenze delle politiche sui prezzi dei farmaci negli Usa: “Chiediamo all’azienda che venga creato un programma di uso compassionevole, perché daraxonrasib sia a disposizione dei pazienti italiani gratuitamente, in attesa dell’approvazione regolatoria, come già avvenuto negli Stati Uniti prima dell’ok di Fda. La comunità scientifica ha più volte sollecitato l’azienda in questo senso, ma finora la risposta è stata interlocutoria – riprende Di Maio – Vi è il forte timore, da parte degli oncologi, di essere di fronte alla prima evidente applicazione del principio sancito dall’amministrazione americana del sistema del prezzo della ‘nazione più favorita’, che stabilisce che il costo dei farmaci negli Stati Uniti sia pari o inferiore al più basso tra i Paesi con un Pil pro capite paragonabile, tra cui l’Italia. Al termine delle fasi di negoziazione, infatti, nel nostro Paese il prezzo del farmaco sarà probabilmente inferiore a quanto fissato negli Stati Uniti. Da qui lo scarso interesse dell’azienda a presentare il dossier registrativo a Ema”. L’agenzia europea, da parte sua, nell’attesa ha designato daraxonrasib come farmaco orfano e avviato un programma di revisione accelerata per la valutazione del farmaco allo scopo di velocizzarne l’iter regolatorio.

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Come funziona oggi l’accesso al farmaco

In assenza di un programma di accesso precoce, al momento il farmaco potrebbe essere disponibile attraverso una procedura di uso nominale, come spiega Chiara Cremolini, membro del Direttivo Nazionale Aiom e direttrice del Programma di Sperimentazioni Cliniche dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana. “Revolution Medicines ha attivato una procedura, definita di uso nominale globale, che in realtà non rappresenta un programma di accesso precoce, ma un meccanismo per facilitare l’importazione del farmaco, al prezzo concordato negli Stati Uniti, che corrisponde a circa 39mila dollari al mese. Quindi daraxonrasib, che non è ancora disponibile in Italia, ad oggi può essere importato nel nostro Paese attraverso gli ospedali a spese dei pazienti a un costo esorbitante. Questo meccanismo è eticamente inaccettabile e crea forti disequità a danno dei malati – spiega Cremolini, che ha preso parte allo studio miliare su daraxonrasib in Italia – Siamo inoltre consapevoli della necessità di garantire la sostenibilità del sistema, che sarebbe messa a rischio dal ricorso a un altro strumento di accesso precoce, cioè alla legge 648/1996, che consente la totale rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (per medicinali non ancora autorizzati in Italia o usati con altre indicazioni, Nda). Su questi temi ci siamo confrontati con Aifa con cui riteniamo essenziale proseguire il dialogo”.